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1. 3天前

   光遗传疗法为晚期视网膜色素变性患者带来新希望
   
   视网膜色素变性是一种遗传性视网膜退行性疾病，常导致不可逆失明。传统治疗手段效果有限，但光遗传疗法为晚期患者带来了新希望。近日，《新英格兰医学杂志》发表的一项研究，首次在晚期视网膜色素变性患者中测试了该疗法的安全性和初步效果。
   
   研究团队对10名晚期患者进行了开放标签试验，每位患者较差的眼睛注射了编码红色光敏感蛋白ChrimsonR的AAV载体。通过佩戴光刺激眼镜激活该蛋白，测量光敏感度。结果显示，9名患者共发生34例眼部不良反应，多为轻度或中度，1例严重事件（视网膜动脉暂时阻塞）经处理后迅速缓解。7名患者光敏感度提升，其中6名达到临床意义（提升约4倍）。
   
   尽管样本量小，研究证实光遗传疗法在晚期患者中是安全的。这一突破为视网膜色素变性等遗传性眼病提供了新方向，但需更大规模研究验证长期效果和安全性，且目前仍处于早期阶段，不能替代现有治疗。
   
   

   光刺激眼镜让眼睛变“智能”了？🤔

   
   
   来源：The New England journal of medicine
   
   #光遗传疗法 #视网膜色素变性 #视觉功能恢复 #基因治疗
   
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2. 07:00 · 2026年10月14日 · 周三

   一种22碳脂肪酸酰胺或能激活免疫细胞，为视网膜退行性疾病带来新希望
   
   视网膜退行性疾病如老年黄斑变性是导致视力丧失的主要原因，传统治疗手段效果有限。科学家们一直在探索新的治疗靶点，最近一项研究揭示了一种名为erucamide的脂肪酸酰胺可能成为新希望。
   
   研究团队通过高分辨率代谢组学发现，这种22:1单不饱和ω-9脂肪酸酰胺在光感受器退化的小鼠模型中显著失调。他们利用有机硅修饰的多孔硅纳米颗粒将erucamide递送至视网膜，成功激活了髓系细胞，进而上调了促血管生成和神经营养因子，有效限制了血管和神经元的退化。进一步研究还鉴定出TMEM19蛋白是erucamide的关键结合蛋白，对髓系细胞激活和神经保护至关重要。这些发现揭示了调控神经免疫交互作用的新通路，为开发erucamide及其类似物作为治疗视网膜退行性疾病的候选药物提供了依据。
   
   在 vivo 递送erucamide激活髓系细胞，上调血管生成和神经营养因子，限制视网膜退化。TMEM19作为关键结合蛋白，是髓系细胞激活和神经保护的核心。这一新通路为视网膜退行性疾病的治疗开辟了可能，但尚需在更大样本和人类模型中验证其疗效和安全性。
   
   

   脂肪酸也能治病？🥑

   
   
   来源：Nature neuroscience
   
   #视网膜退行性疾病 #脂肪酸酰胺 #髓系细胞 #神经血管单位 #神经免疫相互作用
   
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3. 12:44 · 2026年10月4日 · 周日

   脂质堆积的小胶质细胞或加速视网膜退化，新机制揭示
   
   视网膜退行性病变是许多眼疾的根源，常与炎症或遗传因素相关。但一项新研究揭示，一种特殊的小胶质细胞亚群可能在其中扮演关键角色——它们不仅会吞噬脂质，还可能通过炎症反应加速视网膜退化。
   
   研究团队通过小鼠模型和人类样本发现，这种被称为“aLARM”的细胞，因高表达CD36蛋白而大量积累脂质。CD36的缺失能阻止炎症和退化，而移植这些细胞则加剧损伤。机制上，脂质积累激活了NLRP3炎症小体，产生IL-1β，进一步放大炎症循环，损害视网膜结构。
   
   这一发现为靶向治疗提供了新思路，阻断CD36的抗体能减少aLARM形成并保护视网膜。不过，研究目前仅在动物模型中进行，人类应用仍需更多验证，但为理解神经炎症与退行性病变的关联提供了重要线索。
   
   

   看来小胶质细胞不仅爱“吃”垃圾，还爱“囤”脂肪，结果把眼睛搞坏了 😅

   
   
   来源：Nature communications
   
   #视网膜退行性病变 #小胶质细胞 #CD36 #NLRP3通路 #炎症
   
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