光遗传疗法为晚期视网膜色素变性患者带来新希望
视网膜色素变性是一种遗传性视网膜退行性疾病，常导致不可逆失明。传统治疗手段效果有限，但光遗传疗法为晚期患者带来了新希望。近日，《新英格兰医学杂志》发表的一项研究，首次在晚期视网膜色素变性患者中测试了该疗法的安全性和初步效果。
研究团队对10名晚期患者进行了开放标签试验，每位患者较差的眼睛注射了编码红色光敏感蛋白ChrimsonR的AAV载体。通过佩戴光刺激眼镜激活该蛋白，测量光敏感度。结果显示，9名患者共发生34例眼部不良反应，多为轻度或中度，1例严重事件（视网膜动脉暂时阻塞）经处理后迅速缓解。7名患者光敏感度提升，其中6名达到临床意义（提升约4倍）。
尽管样本量小，研究证实光遗传疗法在晚期患者中是安全的。这一突破为视网膜色素变性等遗传性眼病提供了新方向，但需更大规模研究验证长期效果和安全性，且目前仍处于早期阶段，不能替代现有治疗。
来源：The New England journal of medicine
#光遗传疗法 #视网膜色素变性 #视觉功能恢复 #基因治疗
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视网膜色素变性是一种遗传性视网膜退行性疾病，常导致不可逆失明。传统治疗手段效果有限，但光遗传疗法为晚期患者带来了新希望。近日，《新英格兰医学杂志》发表的一项研究，首次在晚期视网膜色素变性患者中测试了该疗法的安全性和初步效果。
研究团队对10名晚期患者进行了开放标签试验，每位患者较差的眼睛注射了编码红色光敏感蛋白ChrimsonR的AAV载体。通过佩戴光刺激眼镜激活该蛋白，测量光敏感度。结果显示，9名患者共发生34例眼部不良反应，多为轻度或中度，1例严重事件（视网膜动脉暂时阻塞）经处理后迅速缓解。7名患者光敏感度提升，其中6名达到临床意义（提升约4倍）。
尽管样本量小，研究证实光遗传疗法在晚期患者中是安全的。这一突破为视网膜色素变性等遗传性眼病提供了新方向，但需更大规模研究验证长期效果和安全性，且目前仍处于早期阶段，不能替代现有治疗。
光刺激眼镜让眼睛变“智能”了？🤔
来源：The New England journal of medicine
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